Point sur la recherche

Question

Bonjour,


Serait-il possible d'avoir un petit résumé (en français car la plupart des sites de recherches sont en anglais) des avancées positives dans la recherche concernant les porteurs hétérozygotes DF508 ? (Vertex, QR-010, PTC124 et/ou autres ?)

D'avance un grand merci

Merci pour tout ce que vous faites pour les mucos et pour votre dévouement !

Bien à vous

Réponse

Bonjour,

Plusieurs essais cliniques concernant les patients hétérozygotes F508del sont en cours ou viennent de se terminer. Ces essais évaluent les effets de divers molécules, telles que le VX661 (Vertex), Roscovitine (Manros-therapeutics), GS-5745 (Gilead) et les résultats ne sont pas encore disponibles.

Des essais cliniques pour l’évaluation des molécules comme QR-10 (ProQR) et JBT-101 (Corbus) devraient avoir lieu en France d’ici la fin de l’année.

L’augmentation des essais destinés aux patients hétérozygotes F508del sont la preuve d’avancées positives au niveau des différentes étapes de développement de nouvelles thérapeutiques qui permettront de mettre à disposition des patients atteints de mucoviscidose des traitements efficaces.

Cordialement
Anna Ronayette

25.08.2016

La réponse est proposée par: Anna Ronayette