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ARNthérapie
- Question
- Bonjour,
Il existe la thérapie génique, la thérapie de la protéine et maintenant l'ARNthérapie.
De quoi s'agit-il ?
Et surtout est-ce que des résultats positifs en ARNthérapie s'adresseraient à tous les malades (comme la thérapie génique) ou dépendraient-ils du type de mutation (comme la thérapie de la protéine) ?
D'avance merci pour votre réponse. - Réponse
- Bonjour
Il s’agit d’une thérapie «innovante » basée sur la technique du transcrit (l’ARNm qui est le messager du gène), qui intervient en amont par rapport à la thérapie de la protéine.
Le laboratoire ProQR développe une molécule, appelée QR-010, pour les patients atteints de mucoviscidose et porteur de la mutation F508del.
QR-010 vise à réparer le défaut génétique (mutation) de l'ARNm. Ce dernier une fois « réparé » donnera une protéine CFTR normale donc fonctionnelle.
La molécule QR-10 (administré par voie inhalée) fait l’objet de 2 études cliniques chez les patients atteints de mucoviscidose:
• une phase 1b, chez les patients porteurs de 2 mutations F508del (homozygotes)
• une phase de validation de concept exploratoire qui concerne des patients ayant au moins 1 copie de la mutation F508del.
Au vu des essais clinique en cours, QR-010, s’il est confirmé qu’il s’agit bien d’un médicament efficace pour les patients atteints de mucoviscidose, sera destiné au patient concerné par la mutation F508del.
Vous trouverez sur le site du laboratoire des informations en français concernant le développement de QR-10 : www.proqr.com/qr-010-pour-mucoviscidose/?lang=fr
Cordialement
Anna Ronayette
- 18.01.2017
- La réponse est proposée par: Anna Ronayette
