Traitement expérimental

Question

Bonjour,
J ai la mucoviscidose et suis porteur des mutations delta 508 et Q1411X. Je suivais depuis 1 an et demi un traitement expérimental l Ataluren. Hier on m a annoncé que le protocole prenait fin immédiatement faute de résultat probant. Pourtant à mon niveau le nombre d exacerbations avait baissé. Je suis forcément très déçu par cette nouvelle. Ma question est, au vue de mes mutations, y a t il d autres traitements expérimentaux en cours? Pourrais je participer à certains d entre eux?
Merci beaucoup pour vos réponses.

Réponse

Bonjour

Actuellement vous pouvez participer à des études qui portent sur l'évaluation de "candidats médicament" anti-infectieux ou anti-inflammatoire. Ces essais cliniques sont indépendants du type de mutation ou s'adressent à des patients porteurs au moins d'une mutation F508del.
Concernant des traitements expérimentaux dont l'objectif est de restaurer la fonctionnalité de la protéine CFTR (comme c'est le cas avec Ataluren pour les mutations stop), aucun ne fait l’objet d’essais cliniques en cours à ce jour, pour les patients ayant une mutation F508del et une mutation non-sens (telle que Q1411X).

Des essais cliniques industriels pour l’évaluation de nouveaux modulateurs (correcteur ou activateur) de CFTR vont débuter courant 2017 en France. Ces essais s'adresseront à des patients porteurs au moins d'une mutation F508del. Nous ne disposons pas des critères pour pouvoir participer à ces essais.

Pour connaitre les essais cliniques auxquels vous pourriez participer veuillez vous rapprocher de votre CRCM pour avoir des informations sur les protocoles de recherche en cours dans le centre

Cordialement,
Anna Ronayette

18.04.2017

La réponse est proposée par: Anna Ronayette