nieuwe medicijnen

Vraag

wat kan u ons vertellen over een nieuw te verwachten medicijn? hoever zijn de onderzoeken en testen, wat mag men verwachten van het medicijn en hoelang laat het nog opzich wachten?is dit middel voor del delF508?

Antwoord

U vraagt naar te verwachten nieuwe medicijnen. Dit is natuurlijk een hele brede vraag. In grote lijnen kunnen we zeggen dat basisonderzoek om het echte defect bij CF of mucoviscidose te verbeteren in de laatste jaren in een stroomversnelling is geraakt.
We hebben een eerste nieuwe medicijn dat ervoor zorgt dat het chloor kanaal indien het tot aan het cel oppervlak geraakt beter werkt. Zulk een medicijn heet een ‘potentiator’. Voorlopig is alleen Ivacaftor beschikbaar tot nu toe geregistreerd voor 1 specifieke mutatie . Spijtig genoeg komen slechts weinig patiënten hiervoor in aanmerking; wereldwijd ongeveer 3%.

Maar er is ook heel intensief onderzoek om bij patiënten bij wie het chloor kanaal wordt afgebroken en dus niet tot aan het celoppervlak geraakt ervoor te zorgen dat het chloor kanaal niet afgebroken wordt. Dit soort medicijn noemt men correctors. Ook hier is vooruitgang geboekt. Een corrector (VX-809) werd samen met een potentiator in fase 2 onderzoek getest bij een klein aantal patienten met twee of één F508del mutatie. Het medicijn leek bij patienten met twee F508del mutaties enig effect te hebben op de longfunctie. Daarom wordt het bi een grotere groepen patiënten met twee F508del mutaties uitgetest volgend jaar (dit noemt men een faze 3 studie).

We begrijpen nu ook beter waarom correctie (lees: niet afgebroken worden van het defecte kanaal ) van het CFTR eiwit zo moeilijk is. Het eiwit moet in een heel specifieke vorm geplooid worden en dan moeten er ook nog verbindingen gemaakt worden tussen de verschillende onderdelen van het eiwit. In celonderzoek blijkt nu dat correctors met een verschillende werkingswijze kunnen samenwerken om ervoor te zorgen dat er een grote hoeveelheid gecorrigeerd CFTR eiwit in de celwand verschijnt. En deze laatste strategie wordt natuurlijk vooral uitgewerkt voor patiënten die de meest frequente mutatie F508del dragen.

07.11.2012