Thèmes

Mutation delta F508 et L227R
Bonjour mon fils (3 ans) est atteint par ces deux mutations mais je ne trouve rien sur la L227R. Pouvez vous m'en dire plus et notamment la classe? Pensez vous que les nouveaux traitements qui sont en voie de développement comme le VX770 pourront apporter quelque chose dans son cas? Merci ...
28.09.2012
ataluren
bonjour, Est ce que vous avez eu des info pour les prochaines etapes du developpement de l'ataluren? Quand se termine etude ouverte et quand auront nous des resultats? Merci pour votre site
01.10.2012
Vaccin Pseudomonas
Bonjour, je suis la maman d'un bébé de sept mois et demi qui est malade. Pour le moment il se porte très bien. J'ai entendu parlé d'essais cliniques pour un vaccin contre le pseudomonas. Où en sont ces essais ? Ont ils déjà donné des résultats positifs ? Merci d'avance.
01.10.2012
MUCOVISCIDOSE ΔF508 ET G542X
Bonjour, Mon fils né le 27/04/2011 est atteint de la muco avec 2 mutations la ΔF508 ET G542X y at'il des avancées concernant les traitements susceptible de guérir ces 2 mutations? Il n'a jamais eu d'affections, il suit ces séances de Kiné avec le créon, l'Uvesterol ADEC et la vitamine K il ...
05.08.2012
Protéine SPLUNC1
Bonjour, Pourriez-vous donner des informations sur la protéine SPLUNC1 et son agissement sur la mucoviscidose ? Connait-on déjà beaucoup sur cette protéine ou en est-on au début de la recherche sur son action ? Y a-t-il des études prévues sur celle-ci ? D'avance merci pour votre ...
24.10.2012
Thérapie génique
Bonjour, J'ai entendu parlé d'un projet en Grande-Bretagne, sur la thérapie génique. Ils essaieraient d'implanter des gènes artificiels sains directement dans les poumons. J'aurais aimé savoir où en était ces recherches, si elles sont très avancés et si c'est vraiment ...
16.07.2012
Mutations stop
Bonjour, Je suis maman d'un enfant ayant une mutation stop et j'aurais aimé savoir s'il y avait d'autres recherches que l'Ataluren, en cours, sur ces mutations. Merci d'avance.
17.09.2012
MIGLUSTAT
Bonjour, Les derniers résultats des essais du Miglustat n'étaient pas ceux espérés. Les recherches sur cette molécule sont-elles définitivement abandonnées ? Merci d'avance pour votre réponse.
24.07.2012
resultats d'etudes sur le projet Ataluren
Bonjour, Je suis papa d'une petite fille d'un an ayant une mutation a codon stop et J'ai reçu par mail les premiers résultat de la phase 3 du projet ataluren. Toutes les informations que j'ai reçu sont en anglais pouvez-vous m'éclairer sur ces résultats ?
25.06.2012
Meveol
Bonjour, J'ai un bébé de 4 mois atteint de la mucoviscidose. J'ai entendu parlé du Meveol qui serait un traitement qui serait relativement efficace contre les infections à répétition. Où en sont les recherches sur ce médicament ? Sera t'il accessible aux plus jeunes ? Merci d'avance.
29.05.2012
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